di Patrizia Massara Di Nallo (nella foto neurone al microscopio ottico fonte Wikipedia)
E’ stata individuata una molecola, già studiata in passato per il trattamento di disturbi del sonno e della veglia, che mostra per la prima volta anche la capacità, nei modelli sperimentali di sclerosi multipla, di proteggere i neuroni e favorire la riparazione della mielina . Lo studio, pubblicato su Science Translational Medicine, identifica il bavisant come candidato terapeutico in grado di agire su 2 dei meccanismi più devastanti della malattia, cioè la degenerazione delle fibre nervose e il fallimento dei processi di rimielinizzazione.
Il progetto, coordinato dall’Università Vita-Salute San Raffaele e IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, ha riunito i migliori centri internazionali impegnati nella ricerca sulla sclerosi multipla (tra cui il Paris Brain Institute – Institut du Cerveau, (ICM,) la University of California San Francisco e l’Università di Münster) individuando, in un archivio di oltre 1.500 farmaci, un farmaco pronto per lo sviluppo clinico.
La sclerosi multipla progressiva, la forma più grave della malattia, colpisce oltre 1 milione di persone nel mondo e circa 15 – 20 mila in Italia. A differenza delle forme recidivanti, è caratterizzata da una degenerazione continua delle fibre nervose e dalla perdita della mielina, la guaina che protegge i neuroni e permette al segnale nervoso di viaggiare correttamente, con conseguente progressiva perdita delle funzioni motorie, visive e cognitive, oggi non arrestabile con i farmaci disponibili. Negli ultimi decenni la ricerca si è concentrata sullo sviluppo di terapie farmacologiche che agissero contemporaneamente nel riparare la mielina e proteggere i neuroni, quindi per rallentare o bloccare la neuro degenerazione.
A partire dal 2017 da un bacino di farmaci già noti e già approvati per l’uso nell’uomo, i cosiddetti farmaci di riposizionamento, i ricercatori hanno valutato la loro azione sia protettiva che rigenerante sul sistema nervoso e dai 1.500 farmaci iniziali, l’analisi ha identificato 273 molecole con potenziale attività su mielina e neuroni.
Dopo una lunga serie di test per valutare la tossicità di tali molecole su cellule nervose e oligodendrociti (cellule che producono la mielina nel sistema nervoso) di origine animale e umana, il numero si è ristretto a 32 composti e, infine, a 6.
Alla fine, i ricercatori si sono concentrati sul bavisant che ha dimostrato di: stimolare le cellule che producono mielina a riparare le fibre nervose; di proteggere i neuroni dal danno degenerativo e di ridurre l’espressione dei geni coinvolti nell’infiammazione. Bavisant è un farmaco già noto e questo significa tempi più brevi, costi più bassi e maggiore sicurezza rispetto allo sviluppo di una nuova molecola, un vantaggio enorme per una malattia che colpisce centinaia di migliaia di persone e richiede terapie a lungo termine. Si stanno proseguendo gli studi sul meccanismo d’azione e sull’ottimizzazione della formulazione del farmaco per poter considerare la possibilità nel breve di poter svolgere studi di efficacia nell’uomo. Questa ricerca è stata resa possibile grazie al finanziamento della International Progressive MS Alliance, collaborazione internazionale senza precedenti che riunisce le principali Associazioni Sclerosi Multipla del mondo, tra cui l’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) e la sua Fondazione (FISM), insieme a ricercatori, operatori sanitari, industria farmaceutica, aziende, trust, fondazioni, donatori e persone con forme progressive di sclerosi multipla. L’Alliance è stata creata per accelerare lo sviluppo di trattamenti efficaci e migliorare la qualità della vita delle persone con sclerosi multipla progressiva in tutto il mondo.
