di Patrizia Massara Di Nallo (foto Wikipedia)
REGGIO CALABRIA – La terapia genica basata sulla tecnologia CRISPR, che può cambiare la qualità di vita di chi convive con la talassemia, entra ufficialmente nella sanità calabrese. Infatti, dopo l’approvazione, lo scorso 17 settembre 2025, della rimborsabilità da parte dell’Aifa del Farmaco per la terapia genica, la Regione Calabria si è distinta tra le prime regioni a livello nazionale ad autorizzare l’accesso al trattamento individuando inoltre il centro CTMO del GOM di Reggio Calabria come struttura di riferimento regionale.
Le associazioni dei pazienti, cioè l’associazione Reggina Microcitemici, Thalassemici Cosenza, Thalassemici Crotonese, Thalassemici Locri, Unitalca (Unione talassemici Catanzaro), si sono espresse in una nota: « un traguardo storico che accende una nuova speranza per centinaia di persone che convivono ogni giorno con questa patologia» e dimostra come«le regioni del Sud possano essere apripista nell’innovazione terapeutica» e come vi sia una concreta attenzione verso «l’accesso dei cittadini a percorsi di cura all’avanguardia». Hanno aggiunto: « Riteniamo necessario e urgente compiere il passo successivo»,chiedendo «che si concluda quanto prima il percorso amministrativo di autorizzazione e qualifica del centro per renderlo operativo al più presto»perché « ogni settimana che passa può significare nuove difficoltà cliniche, trasfusioni aggiuntive e un peso sempre più gravoso sulla vita quotidiana di adulti, giovani e famiglie». Inoltre «Noi associazioni ci rendiamo disponibili fin da subito a collaborare, offrendo il punto di vista dei pazienti e delle loro famiglie, affinché questa opportunità si concretizzi».
La talassemia (dal greco θάλασσα, thàlassa, «mare», e αίμα, èma, «sangue» ; “mare” è in riferimento al fatto che sono delle malattie che presentano una elevata prevalenza nei paesi che affacciano sul Mar Mediterraneo) è una malattia genetica ereditaria del sangue che causa anemia, cioè un tasso dell’emoglobina, preposta al trasporto dell’ossigeno nel sangue, al di sotto dei livelli di normalità. Ricordiamo che il 17 settembre 2025 l’AIFA ha approvato la rimborsabilità del farmaco exagamglogene autotemcel (Casgevy), di fatto la prima terapia genica basata sulla tecnica CRISPR ad essere autorizzata in Italia (ma più in generale in Europa). In sintesi si tratta di una terapia genica che prevede l’estrazione delle cellule staminali ematopoietiche (del paziente) che vengono modificate geneticamente mediante Crispr-Cas9 e, infine, reinfuse.
